Hastalıkları tedavi etmek, hastalıklardan korunmak yada vücuttaki bir anormalliği düzeltmek amacıyla kullanılan her türlü kimyasal, biyolojik veya bitkisel maddeler ilaç olarak adlandırılır. Toplumda sık görülen bir çok hastalıkta kullanılan ilaçların üretim ve temini hasta sayısının çok olmasından dolayı sorun yaratmaz ve genelde çok pahalı değildirler, hasta bunlara kolayca ulaşır, sosyal güvenlik kurumu (SGK) veya özel sigortalarda sorun çıkartmadan bunları öder. Basında sıkça yer alan SMA’lı (Spinal Müsküler Atrofi) hastaların, ki bunlar bebeklerdir genelde, yakınlarının ilaçların çok pahalı olması ve SGK tarafından ödenmemesi nedeniyle açtıkları bağış kampanyaları haberleri ve son olarak 2 ay kadar önce bir milletvekilinin, vücudun hemen bütün organlarında sistin kristallerinin birikimi ile ortaya çıkan ve genetik bir hastalık olan Sistinozis’li hastaların ilaç bulamamaları veya karaborsadan temin edilmesi nedeni ile Sağlık Bakanına verdiği soru önergesi nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan “Yetim İlaçlar” konusunda bu makalenin yazılmasına vesile oldu.
Toplumda görülme sıklığı ülkelere göre değişmekle birlikte genel kabul gören her 2000 kişide bir görülen hastalıklar “ nadir hastalık”, bunların tedavisinde kullanılan ilaçlarda “ yetim ilaç” olarak adlandırılır. Dünyada 8000 civarında nadir hastalık vardır. Nadir hastalıklar çoğunlukla genetiktir, bebeklik döneminde görülür, pek çoğunun ilacı henüz yoktur, ilacı olanlarında ilacına ulaşmak her hasta için mümkün değildir, çok pahalı olmaları nedeniyle. Ülkemizde bu ilaçların çoğu SGK ödeme listesinde olmadığından yada olsa bile temininde gecikme veya sorun yaşandığından nadir hastalığı olan hastalar yaşamsal nitelikte olan bu ilaçlara ulaşamamaktadır.
Çoğu biyoteknolojik yöntemle üretilen bu ilaçlar; üretimleri pahalı, hasta sayısının az olması nedeniyle klinik çalışma evresinin zorluğu ve kullanım onayı almasının uzun zaman alması nedeniyle pek çok firma kar hesabı yaparak üretmek istemediği için yetim kalmıştır. Birkaç büyük firmanın ürettikleri ise astronomik rakamlar ile satılmaktadır. Örneğin bir genetik bozukluk olan SMA de bozuk genin sağlamı ile düzeltilmesi prensibine dayanan genetik tedavisi için üretilen Zolgensma 2.1 milyon dolar (yaklaşık 40 milyon TL) satış fiyatı ile en pahalı ilaçların başında gelmektedir. Pahalılık dışında ilaçların kesintisiz temin edilmesinde yaşanan zorluklar yetim ilaçların bir başka sorunudur. Oysaki Sistinozis’te kullanılan ve sistin kristallerinin dokularda birikimini engelleyen “sisteamin” gibi ilaçların kesintisiz kullanılması gereklidir.
Yetim ilaç ve nadir hastalıklara dair farkındalık oluşturmak için ABD de 1983 yılında “Orphan Drug Act” yasası yürürlüğe girmiş, Avrupa’da ilaç üretecek firmalara veri sağlamak amacıyla 2007 yılında ülkemizinde dahil olduğu www.orpha.net adresinde hizmet veren veri tabanı kurulmuştur. Türkiye’de nadir hastalığı olan hastaların ilaca erişimde güçlük çekmeleri nedeniyle yetim ilaçların ruhsatlandırılma süreçleri, ruhsatsız olarak piyasaya sunulan ilaçlara karşı yapılabilecek hukuki müdahaleler ve ruhsatlandırma süreci sonrası için sunulabilecek hukuki koruma konusunda hastalara destek veren kurumlar ve dernekler vardır. Muhtemel ki bu sivil toplum kuruluşlarının da katkısı ile 1 Şubat 2023 tarihinde Sağlık Bakanlığı SMA Bilim Kurulu toplantısı sonrasında Sağlık Bakanı tarafından yapılan açıklamada SMA’da kullanılan ilaçlardan SMN (Survival motor neuron) protein sentezini artıran Nusinersen ve Risdiplam SGK nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar listesine alınmıştır, Zolgensma ise bilimsel verilerinin yeterli olmadığı gerekçesiyle listeye eklenmemiştir. Bilindiği gibi ülkenin içinde bulunduğu ekonomik kriz ve son olarak yaşadığımız deprem afeti nedeniyle “insanın en doğal haklarından olan sağlık hakkı” dikkate alınmadan yetim olmayan ilaçlarda bile sıkça ilaç yokluğu yaşanmaktadır. Hal böyle olunca 40 milyon TL olan bir ilaca hastaların nasıl ulaşabileceği soru işaretidir. Ancak unutulmamalıdır ki herkes her zaman yetim ilaca ihtiyaç duyabilir, bu nedenle diğer hastalar gibi nadir hastalığa sahip bireyler de eşit derecede tedaviye erişim olanağına sahip olmalıdır.
Kaynaklar
- Yetim ilaçlar yetim kalmasın: Beklentiler büyük – Euronewshttps://tr.euronews.com 10 Ara 2019
- Nadir hastalıklar ve tedavideki yetim ilaçlar – Eczacı Dergisi https://www.eczacidergisi.com.tr 26 Tem 2020
- Türkiye’de Yetim (“Nadir”) İlaçların Ruhsatlandırılması ile …https://www.tuncahukuk.com 2 Tem 2021
- Orphanet, (Mart, 2021), Lists of Medicinal Products for Rare Diseases in Europe, https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf
- Ayça İrgit, Yetim İlaçlar – Bezelye Dergihttps://www.bezelyedergi.net 15 Tem 2021
- Topaloğlu R. Sistinozis: Tanı, Tedavi ve Yönetim. Erten Y, editör. Herediter Böbrek Hastalıkları. Ankara: Türkiye Klinikleri; 2018.p.24-30
- SMA Bilim Kurulu, Bakan Fahrettin Koca Başkanlığında Toplandıhttps://www.saglik.gov.tr › 1 Şubat 2023