Son yıllarda, sık sık rastladığımız genlerle ilgili spekülasyonlardan bir yenisi, ünlü Nature dergisinde yayınlanan (Nature, 441: 111–114, 2006) bir araştırma nedeniyle yapılmıştır (New Saientist, 01.04.2006, p17): Yüksek düzeydeki kan kolesterolünüzün yapılacak bir iğne ile birkaç saat içerisinde yarıya düşürüleceği garantisi verilse, bu iğneyi yaptırmayı kabul eder misiniz? Bu senaryonun RNA-i (RNA interference) adı verilen bir teknikle gerçekleşmesinin çok yakın olduğu belirtilmektedir.
Bu teknik, yani RNA-i tekniği, “istenmeyen” genlerin faaliyetinin durdurulması ya da “kapatılması” esasına dayanmaktadır ve bu iş için çok küçük genetik maddeler kullanılmaktadır. Non–rodent (insan dışındaki primatlar) hayvanlar üzerinde yapılan ilk çalışma olduğu bildirilen bu araştırmada, hedef gen olarak APOB geni seçilmiş, enjekte edilen APOB-spesifik siRNA (“small interfering RNA”), enjeksiyondan 48 saat sonra APOB mRNA ekspresyonunu maksimal düzeyde (%90) durdurmuştur. Bunun sonucu olarak ApoB proteini, serum kolesterol ve LDL (low-density lipoprotein) yani “zararlı” lipoprotein düzeylerinin önemli ölçüde azaldığı gözlenmiştir.
Araştırıcılar genin kapatılmasını ya da üretiminin durdurulmasını tetikleyecek RNA molekülüne bir kolesterol molekülü bağlayarak, orijinal RNA molekülünü değiştirmek suretiyle işlev yüklemişler. Zira kolesterol üreten hücrelerin yüzeylerinde, kandaki kolesterol düzeyini algılayabilen alıcılar bulunmaktadır. Bir RNA molekülüne bir kolesterol molekülü eklenerek oluşturulan bu bileşik RNA molekülünün, özellikle karaciğer ve ince bağırsakta bulunan bu kolesterol üreten hücreler tarafından alınmasını sağlar. Verilen bu bileşik, hayvanlarda kolesterol düzeyini düşürmektedir.
Buradaki endişe, hep verilen RNA-i molekülünün hedef gen dışındaki genleri de etkisiz hale getirebileceği yönünde olmuştur. Fakat analizler hedef gen dışındaki genlerin herhangi bir şekilde etkilenmediğini göstermektedir. RNA-i aracılı gen “kapatma” tekniği ile hastalıkların tedavisi yeni bir ilaç sınıfının ortaya çıkacağını ve çok geniş bir hastalık yelpazesinde kullanılabileceğini göstermektedir. Yeni bir konuda yeniden buluşuncaya kadar esen kalın, sağlıklı kalın.